Мельдоний повышает работоспособность, уменьшает симптомы психического и физического перенапряжения, способствует повышению выносливости, устраняет синдром абстиненции при хроническом алкоголизме. Препарат всасывается из желудочно-кишечного тракта.

Ученый объяснил механизм действия милдроната: "Он просто ограничивает возможность притока жирных кислот — это жиры — в сердечную мышцу или другие клетки и, тем самым, снижает потребление кислорода этими клетками, но и заодно снижает производство или количество произведенной энергии.

В настоящее время препарат применяется для лечения и профилактики различных сердечно-сосудистых нарушений. В профилактических дозировках может применяться для повышения работоспособности и выносливости во время занятия аэробными видами спорта (велоспорт, лыжи, бег). Также, известно действие Мельдония как допинг-агента.